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综合编译 黄亦潇

“我们没能救下安娜,但或许,我们可以救更多像她这样的人。”在一份发表于美国《纽约邮报》的声明中,美国希望之城国家医学研究中心的研究人员琳达·马尔卡斯写道,“我知道,我想为她做一些特别的事。”

这位名叫安娜的小女孩出生于1996年。2005年,年仅9岁的她死于神经母细胞瘤。安娜的父母以她的名字成立了慈善基金,用于治疗神经母细胞瘤患儿,资助相关研究。他们将安娜基金视作女儿生命的延续。2003年,琳达与安娜的父亲相识,开始了相关药物的研究。今年8月1日,多年的努力有了初步成果:他们发布了代号AOH1996的抗癌新药。

AOH1996是一种靶向化疗药物,可以选择性地破坏癌细胞的DNA复制和修复,而不会影响健康细胞。英国天空电视台网站报道称,该药物的作用原理是抑制PCNA蛋白。“如果把细胞复制比作一场飞机旅行,PCNA就是供乘客登机的航站楼。”天空电视台援引琳达的比喻称,“我们的药就像一场暴风雪,关闭了乘坐癌细胞的那些航班。”

根据琳达团队8月1日发表于《细胞化学生物学》期刊的论文,目前AOH1996已经进行了体外细胞实验和第一阶段的动物实验,结果显示,其对70多种癌症有明显抑制作用,包括乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、宫颈癌、皮肤癌和肺癌。

不过,将这种药物视为抗癌利器为时尚早。希望之城于去年10月开始了AOH1996的一期临床试验,以进一步评估该药物对人类的疗效和安全性。该临床试验预计在2024年3月底前结束。如果其安全性和疗效得到证明,还需要通过二期和三期临床试验,才能申报美国监管部门批准,整个过程即使一切顺利,也要耗时至少10年。根据此前的一份药物临床项目分析报告,从一期临床到取得监管部门批准上市,药物开发项目的平均成功率仅为7.9%,其中抗癌药物仅为5.3%。

琳达在接受媒体采访时表示,该药的设计目标是“配合临床治疗”,不可独立治疗癌症。美国《科学》杂志称,如果获得监管部门批准,AOH1996便可与现有疗法结合,增强抗癌效果,减少相关的副作用。

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